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摘要：目的 探討單倍型異基因造血干細(xì)胞移植(Haplo-HSCT)治療急性巨核細(xì)胞白血病(AMKL)的療效及安全性分析。方法 回顧性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患兒進(jìn)行Haplo-HSCT的臨床資料并復(fù)習(xí)相關(guān)文獻(xiàn)。男性9例,女性5例,中位年齡2(1.4~3)歲,13例為第一次Haplo-HSCT,1例為非血緣全相合無(wú)關(guān)供者移植半年后復(fù)發(fā)挽救性二次移植。HLA配型均為父母親單倍型。使用清髓性預(yù)處理方案,同時(shí)兼顧患兒個(gè)體實(shí)際情況制定的個(gè)體化方案。移植物為骨髓和/或外周血干細(xì)胞,輸注單個(gè)核細(xì)胞中位數(shù)為10.2(2.3~12.7)×10^8/kg,CD34+細(xì)胞中位數(shù)為6.2(2.0~11.5)×10^6/kg,非血緣臍帶血做為第三方細(xì)胞輔助治療。結(jié)果 中性粒細(xì)胞、血小板重建的中位天數(shù)分別為14d和15d。28d評(píng)價(jià)供受者間基因嵌合率完全供者型占92%(12/13),1例移植后排斥,1例移植11d尚未植活,死于彌漫性肺出血。Ⅰ~Ⅳ度aGVHD發(fā)生率為61%(8/13),其中Ⅲ~Ⅳ度aGVHD 3例,其中1例因aGVHD死亡,cGVHD累積發(fā)生率53%(7/13),其中廣泛型cGVHD為0。CMV/EBV病毒激活率30%(4/13)。3例移植后早期復(fù)發(fā)(100d內(nèi)),復(fù)發(fā)率為23%(3/13),9例患兒免疫殘留持續(xù)陰性,為供者型完全嵌合,無(wú)病生存至今,存活的9例患者中位隨訪時(shí)間21(8~61)個(gè)月,總生存率為64%(9/14)。結(jié)論 AMKL單純依靠化療預(yù)后差,Haplo-HSCT可以改善AMKL患兒預(yù)后,提高生存率,但仍有部分患兒早期復(fù)發(fā),減少?gòu)?fù)發(fā)的手段值得進(jìn)一步探討。