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摘要：目的 觀察靶向治療慢性粒細胞白血病(CML)慢性期患兒的療效及安全性。方法 選取2014年1月1日-2017年12月31日在我院血液科確診為初發CML慢性期的患兒共5例。其中,男1例,女4例,中位年齡10(6~11)歲,均予以口服伊馬替尼300mg/(m^2·d)治療。定期觀察患兒臨床表現、外周血象和分子生物學指標的變化,評估療效,同時記錄治療期間不良反應發生情況。結果 5例患兒中,4例經伊馬替尼規范治療3個月后獲得完全血液學反應(CHR),且在治療12個月時均獲得主要分子學反應(MMR)。1例不耐受伊馬替尼,換用達沙替尼治療1個月后獲得CHR,4個月后融合基因定量檢測達最佳療效。結論 伊馬替尼治療兒童CML慢性期早期療效確切,且不良反應較輕,耐受性好,較為安全。達沙替尼可使CML患兒達到更快、更深層次的緩解,在不耐受伊馬替尼的情況下,可作為二線治療選擇。